近日，一场国家科技重大专项启动会在北京举行。这个项目名为“通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药（XS411注射液）治疗重大神经系统疾病帕金森病”，由上海企业士泽生物牵头，联合同济大学、中国食品药品检定研究院、北京天坛医院、北京协和医院共同研发，有望给我国约500万帕金森病患者带来福音。目前，XS411注射液已进入Ⅱ期临床研究阶段，目标是成为我国首个获批上市的通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病创新药。
iPSC的意思是诱导性多能干细胞，这种技术通过导入特定的转录因子，将终末分化的体细胞重编程为多能干细胞，实现“返老还童”。它们在基因和蛋白表达、表观遗传修饰状态、倍增和分化能力等方面都与胚胎干细胞相似，但与胚胎干细胞治疗相比，不存在伦理争议，其来源细胞（如外周血细胞、皮肤细胞）更易获取，所以近年来成为多能干细胞治疗产品研发的主要方向。
与传统的自体细胞治疗不同，XS411采用的是异体通用型技术路线。这种技术不需要为每一名患者单独制备细胞治疗产品、克服了自体细胞生产周期长、成本高、难以规模化推广等局限，可实现标准化生产、质量一致性控制和规模化供应，让更多患者受益。
通用型iPSC产品制备和治疗过程
对于帕金森病患者来说，传统药物治疗和脑深部电刺激（DBS）以改善症状为主，无法阻止多巴胺能神经元持续退变，更难以实现神经功能重建。而近年来兴起的iPSC技术可将患者或健康供体的体细胞逆转为多能干细胞，再定向分化为健康的神经细胞，移植到患者脑内替代已退变的神经元，从疾病根源上实现修复。
看到这种前沿技术的应用前景后，毕业于北京大学的李翔博士于2021年创立了士泽生物，带领团队为帕金森病、渐冻症、脊髓损伤和帕金森型多系统萎缩等一系列神经系统疾病开发规模化、低成本的干细胞治疗方案。去年1月和4月，XS411先后获得美国食品药品管理局（FDA）和中国国家药监局的注册临床试验批准，实现了“中美双批”。
国家科技重大专项启动会上，北京天坛医院教授冯涛公布了Ⅰ期临床研究成果：多例帕金森病患者移植后随访显示，“关期”MDS-UPDRS Ⅲ运动评分、“开期”时间及生活质量评分均较移植前显著改善，所有患者均未出现与移植干细胞相关的不良事件。分子影像检查证实，移植细胞已在脑内定植、存活、分化并产生多巴胺递质合成代谢能力。
国家科技重大专项启动会近日在北京举行。
李翔博士介绍，这一赛道的全球竞争很激烈。去年，拜耳旗下BlueRock公司研发的通用型iPSC衍生细胞产品进入关键临床阶段。今年，日本附条件批准全球首个iPSC衍生细胞治疗帕金森病产品上市，并将其纳入医保。面对全球竞争，中国正加速追赶。国家科技重大专项启动实施，将加快XS411临床开发和产业化进程，也标志着我国通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病进入了国家战略攻关新阶段，有望为全球再生医学贡献中国原创解决方案。
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